點擊下載|DIA Global Forum中文版2022年11月刊全文

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     非常榮幸能再次作為專題DIA Global Forum中文版的編輯。新冠疫情襲來已兩年多，盡管給新藥的研發(fā)帶來了嚴峻的挑戰(zhàn)，同時也促進各國積極開展藥品監(jiān)管合作、遠程智能臨床試驗、鼓勵采用真實世界數(shù)據(jù)研究等新方法的應(yīng)用。

       本期專刊為大家?guī)砣蛞曇跋屡R床試驗的可及性、患者偏好、生物類似藥的開發(fā)和藥品監(jiān)管合作的最新研究進展。《重新構(gòu)想臨床試驗的開展，改善癌癥臨床試驗的可及性》介紹了盡管高達70%的癌癥患者愿意參與臨床試驗，但實際上只有不到5%的成年患者參與了臨床試驗，這種參與率和參與意愿之間的差距是臨床研究行業(yè)致力于解決的問題之一。因此，作者鼓勵開遠程智能臨床試驗來重構(gòu)臨床試驗設(shè)計方法，以簡化患者參與，并對個體患者的試驗體驗進行個性化調(diào)整，來改善癌癥患者臨床試驗的可及性。《評估患者偏好并將其納入臨床研究和護理決策中》介紹了將患者偏好納入臨床治療和臨床試驗設(shè)計至關(guān)重要，這在醫(yī)療產(chǎn)品的早期開發(fā)過程中尤其有效。一方面可同時改變臨床研究和管理中的患者體驗、減少方案設(shè)計問題，還可以優(yōu)化利益相關(guān)者做出決策的證據(jù)基礎(chǔ)，這些均是為了更好地滿足患者需求。《生物類似藥開發(fā)計劃的五個關(guān)鍵決策》介紹了生物類似藥近年來發(fā)展勢頭日益增強。據(jù)統(tǒng)計，截止2022年1月，F(xiàn)DA共批準了21種生物類似藥上市，這對降低昂貴的生物藥物費用有重要的意義。作者認為開發(fā)生物類似藥物的五個關(guān)鍵決策分別為產(chǎn)品質(zhì)量監(jiān)管考量、工藝的選擇、同F(xiàn)DA溝通時間、臨床試驗數(shù)據(jù)和生物類似藥可互換性。《歐盟促進與非洲藥品管理局展開合作》介紹了歐盟將會與比爾及梅琳達蓋茨基金會合作，在未來五年內(nèi)，與非洲藥品管理局（AMA）的合作與技術(shù)專長共享，并支持實現(xiàn)世界衛(wèi)生組織（WHO）的最低要求——對質(zhì)量有保證的、安全的、本土生產(chǎn)的藥品和疫苗進行有效的監(jiān)管。《新的全球監(jiān)管靈活性：對多方利益相關(guān)者的影響》介紹了監(jiān)管的靈活性在應(yīng)對新冠疫情發(fā)揮的重要作用，包括促進監(jiān)管信賴與互認、監(jiān)管趨同與協(xié)調(diào)、開展遠程智能臨床試驗、重新評估上市批準數(shù)據(jù)的要求和支持使用真實世界研究證據(jù)。

       疫情期間，我國在藥品監(jiān)管科學(xué)方面取得了豐碩成果，包括批準多款抗擊新冠病毒的疫苗和藥物，為保障人民群眾身體健康、生命安全和經(jīng)濟社會穩(wěn)定發(fā)展發(fā)揮了重要作用。同時，我國的藥品監(jiān)管科學(xué)也正走向國際化，大力推進臨床試驗方法的創(chuàng)新（如遠程智臨床試驗和真實世界數(shù)據(jù)研究）、加速審評程序、強化藥品知識產(chǎn)權(quán)保護等改革，這對加快我國實現(xiàn)從制藥大國向制藥強國跨越式發(fā)展具有重要意義。

楊悅

清華大學(xué)藥學(xué)院藥品監(jiān)管科學(xué)研究院院長

DIA Global Forum中文版編委

目錄

P3 臨床試驗可及性

重新構(gòu)想臨床試驗的開展，改善癌癥臨床試驗的可及性

據(jù)估計，盡管高達70%的癌癥患者愿意參與臨床試驗，但實際上只有不到5%的成年患者參與了臨床試驗。這種參與率和參與意愿之間的差距是臨床研究行業(yè)致力于解決的問題之一。

P5 患者偏好

評估患者偏好并將其納入臨床研究和護理決策中

患者是醫(yī)療保健產(chǎn)品、干預(yù)措施和相關(guān)研究的“終端用戶”，在協(xié)調(diào)各種困難的醫(yī)療保健決策中的權(quán)衡時，將其偏好納入臨床治療和臨床試驗設(shè)計至關(guān)重要。

P8 生物類似藥的開發(fā)

生物類似藥開發(fā)計劃的五個關(guān)鍵決策

自2015年FDA批準了第一個面向美國市場的生物類似藥以來，F(xiàn)DA已批準了共33種生物類似藥，截止至2022年1月，其中的21種已上市。到2021年第四季度，F(xiàn)DA生物類似藥生物產(chǎn)品開發(fā)計劃中，注冊的化合物數(shù)量已達到100種。生物類似藥開發(fā)的勢頭日益增強，各個申辦方在面臨重要決策時，都需進行仔細考量。

P11 藥品監(jiān)管合作

歐盟促進與非洲藥品管理局展開合作

P13 藥品監(jiān)管合作

新的全球監(jiān)管靈活性：對多方利益相關(guān)者的影響

P16 DIA社區(qū)

《藥品注冊申請實施電子申報公告》（征求意見稿）專家解讀