點擊下載|DIA Global Forum中文版12月刊全文

內容導讀

       國內漸漸也認識到藥物開發是一個長期過程，比喻成蓋房子很新穎，把藥物研發過程中提出問題比作樓房的支柱，解決問題作為建造新一層的基礎讓我深有同感。以前我經常講藥物研發過程中各專業的協同努力，其實歸根結底就是提出問題解決問題。藥物研發是一個提出問題解決問題的過程，臨床前是、臨床階段也是，我們國內研發的差距也正在于此。這一期選了兩篇關于ICH的文章，第一篇討論日本在ICH30年來的貢獻和成就，中國藥監局從2016年成為ICH會員，世界期待中國對ICH的貢獻，但是有所作為不僅需要來自監管部門的努力，同樣重要的是來自業界的努力。只有研發上的提高和創新，才有我們自己的監管經驗和實踐，進而產生我們自己的議案和見解。

       近來，國際化成為我們新藥創新的一個高頻詞匯，國際多中心的臨床試驗就會成為中國藥企必須面對的挑戰，希望這篇關于ICH E17指導原則的短文幫助我們更好地了解國際多中心臨床研究的現狀和挑戰。另外一篇關于國際合作的文章是一篇對已上市腫瘤藥物的同靶點但未批準適應癥國際合作研究模式。不論哪種藥物，它的上市前研究總是特定和有限的。隨著腫瘤生物學的發展和進步，我們認識到不同的腫瘤有可能是相同致癌基因所導致的，這個叫做TADRUCA的國際合作模式，為我們提供了已上市藥物的對未批準適應癥特別是罕見腫瘤的研究方式，研究數據也會為我們在研藥物拓展適應癥提供信息。

       最后兩篇文章是關于FDA的。“避免臨床環境中的治療誤解”一文是就美國FDA批準渤健公司的阿杜那單抗后對FDA加速新藥批準政策的反思和討論，很值得一讀，這個話題在國內也有很多討論，希望能給讀者提供有益的信息。最后是一篇對FDA 發布的針對腫瘤患者報告結局的指南草案對未來臨床試驗的影響的評論。這個草案是以病人為中心的臨床研究的重要部分，FDA很早就在討論如何把患者用藥后的生活質量的改善作為臨床研究的重要指標。這個指南草案對患者報告結局的測量做了解答，這篇文章在總結指南要點的同時對未來臨床試驗設計提出了一些思考和建議。

       E17指導原則和避免臨床環境中的治療誤解兩篇是我請張靜博士審校的，張靜博士是美國精神類疾病科執照醫生，曾經在美國FDA作為臨床審評官和審評組長主持參與審批多類上市藥物，并在美國強生公司和艾爾建制藥公司主持和參與臨床試驗研究。兩篇關于腫瘤的文章是請王亞平博士審校的，王博士是前FDA統計審評專家，在FDA期間負責審理腫瘤類產品。

目錄

P3 藥物開發

藥物開發就像蓋房子

藥物開發是一個長期過程，“蓋房子”的比喻很新穎，將提出問題比作樓房的支柱，解決問題作為建造新一層的基礎。藥物研發過程中各專業的協同努力，歸根結底就是提出問題解決問題的過程，臨床前是、臨床階段也是。

P5 ICH專題

ICH 30周年：來自日本的觀點

1990年人用藥品注冊技術要求國際協調會議（ICH）成立，2015年，ICH進行改革，新增了一些成員國家，自此成為了一個真正意義上的全球化組織。本文討論了日本在ICH 30年來的貢獻和成就。

P8 ICH專題

ICH E17多區域臨床試驗指南

全球同步開發和注冊的催化劑

2017年ICH E17指導原則定稿，描述了如何通過仔細規劃才能使新藥從一開始就能在全球范圍內開發。近來，國際化也成為新藥創新的一個高頻詞匯，那么國際多中心臨床研究的現狀如何、面臨哪些挑戰？

P10 國際合作

精準腫瘤學：TADRUCA，一個全球性合作模式

分子和基因組分析的創新提高了我們對癌癥生物學和癌癥進展的理解。癌癥是一種異質性疾病，雖然目前的療法基本只對一部分患者有效，但對攜帶特定致癌因子的癌癥患者進行個性化治療，確實可以改善患者的臨床結局。TADRUCA的國際合作模式，為我們提供了已上市藥物對未批準適應癥特別是罕見腫瘤的研究方式，研究數據也會為我們在研藥物拓展適應癥提供信息。

P14 真實世界數據的應用

避免臨床環境中的“治療誤解”

對FDA加速批準計劃的看法

P16 真實世界數據的應用

評論：FDA發布的針對腫瘤學患者報告結局指南草案對未來試驗