點擊下載|DIA Global Forum中文版11月刊全文

內容導讀

       隨著新藥研發在中國的迅速發展，我們對以患者為中心的研發理念和新技術應用的追求變得越來越強烈。從高效精準的研發到患者的體驗，更深入的醫學知識和日新月異的技術在不斷刷新著人們的期待。本期所選的文章包括精準醫學在前列腺癌的分子診斷、影像學診斷、藥物和放射治療等創新技術方面的進展和發展方向；數字生物標志物在以患者為核心的研發和診療中將會發揮的作用；關于真實世界數據和證據在日本監管領域的應用；歐盟藥物警戒體系主文件的全球化思考，和繼上期介紹的關于FDA緊急使用授權文章的第二部分。他山之石，可以攻玉。希望這些討論給我們帶來新的思考和實踐。

       在過去的半個世紀里，前列腺癌成為很多國家男性中最常被診斷出的癌癥。幾十年前就有專家提出哪些患者有可能被治愈和最終是否能被治愈的問題，這些問題在今天的精準醫學模式下得到了一定的解答，它讓我們離真正治愈越來越近。精準醫學技術的不斷進步，使新療法的開發對于分子定義的疾病亞型有了更可預測的方向。正如諾華腫瘤醫學部泌尿腫瘤負責人覃毅女士所說“癌癥的疾病管理已逐漸脫離傳統的粗放模式，通過更早期和更精準的診斷和治療，使不同成因，不同病程的前列腺癌患者能夠生存的更長更好，甚至治愈。前列腺癌的治療是在抗癌戰役中運用精準醫學讓患者和腫瘤醫生都備受鼓舞的成功的例子。”

       本期關于數字生物標志物的文章則很好的呼應了以患者和臨床價值為核心的話題，數字生物標志物作為對臨床終點重要的補充，有助于對臨床研發和臨床治療的全方位的提升。同時它響應了提升患者生活品質、降低治療負擔的需求；我們期待便捷的院外數字生物標志物收集技術使越來越多的患者能夠在正確的時間接受正確的治療和干預，帶來更好預后。

      承接上期，有相當數量的“老藥”在應對新冠肺炎疫情中申請了“新用”，如何利用FDA現有的制度體系加速“老藥新用”批準上市，并在研發早期獲得FDA的指導。緊急使用授權至完全獲批——在未知領域開辟新道路一文的第二部分為我們解讀了采用505(b)(2)藥品批準上市路徑開發應對當前的公共衛生危機的治療方法一些關鍵考量因素。另一個近年來備受各國監管機構重視的是上市后藥物警戒，而為應對疫情進行的大量緊急授權使用將這一工作在全球范圍內提升到了一個新的高度。藥物警戒主文件可以認為是這一切的基礎，雖然一些國家要求脫胎于歐盟法規，但是區域間出于相似目給出的不同編寫要求與監管標準，反而會成為全球范圍內執行協調統一的藥物警戒工作的潛在障礙，來自PSMF網絡工作組的專家們給出了他們的分析與協調建議。

       促進創新與實現全球監管標準一體化是各國監管機構一直以來的重要工作目標，隨著對真實世界數據及證據更加深入的理解，日本PMDA通過一些列措施與法案推動真實世界數據及證據在藥品、醫療器械全生命周期的應用，開辟新的研發與監管通路。在最后一篇文章中，PMDA首席執行官對于日本RWE和RWD的總結與見解為我們提供了有益的參考。

目錄

P3 精準醫學與數字化

更加精準化的前列腺癌治療

P6 精準醫學與數字化

改善癌癥患者生活質量的數字生物標志物

Moonshot贊助遠程智能研究，旨在更好地收集癌癥治療效果的相關數據

為了加速癌癥的科學發現，促進廣泛合作并改善數據共享，美國國家癌癥研究所（NCI）啟動“癌癥登月計劃”。DigiBioMarC研究便是Moonshot 基金會支持的眾多項目之一，旨在了解和改善接受癌癥治療的患者的生活質量。

P9 疫情之下的監管對策

緊急使用權至完全獲批—在未知領域開辟新道路

第二部分：解讀505(b)(2)藥品審批途徑

上期，我們概述了新型療法從緊急使用授權（EUA）到完全獲批的第一種路徑。本期將揭開505(b)(2)藥品批準上市路徑的神秘面紗，為當前正考慮利用此路徑開發治療方法的機構可提供一些關鍵的考量因素。

P12 藥物警戒

藥物警戒體系主文件的全球化：挑戰和機遇

2010年，歐盟法規引入了藥物警戒體系主文件（PSMF）的相關要求。PSMF對歐洲上市許可持有人的藥物警戒體系進行了描述，并且根據法規內容，承認該體系符合法規的要求。自2012年以來， PSMF的概念在歐盟以外的國家/地區不斷發展， 給維護和撰寫相關文檔的從業者帶來挑戰。

P15 真實世界數據的應用

真實世界數據和真實世界證據在日本監管領域中的應用

來自日本藥品和醫療器械管理局（PMDA）首席執行官的觀點