點(diǎn)擊下載|DIA Global Forum中文版11月刊全文

內(nèi)容導(dǎo)讀

       隨著新藥研發(fā)在中國(guó)的迅速發(fā)展，我們對(duì)以患者為中心的研發(fā)理念和新技術(shù)應(yīng)用的追求變得越來(lái)越強(qiáng)烈。從高效精準(zhǔn)的研發(fā)到患者的體驗(yàn)，更深入的醫(yī)學(xué)知識(shí)和日新月異的技術(shù)在不斷刷新著人們的期待。本期所選的文章包括精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)在前列腺癌的分子診斷、影像學(xué)診斷、藥物和放射治療等創(chuàng)新技術(shù)方面的進(jìn)展和發(fā)展方向；數(shù)字生物標(biāo)志物在以患者為核心的研發(fā)和診療中將會(huì)發(fā)揮的作用；關(guān)于真實(shí)世界數(shù)據(jù)和證據(jù)在日本監(jiān)管領(lǐng)域的應(yīng)用；歐盟藥物警戒體系主文件的全球化思考，和繼上期介紹的關(guān)于FDA緊急使用授權(quán)文章的第二部分。他山之石，可以攻玉。希望這些討論給我們帶來(lái)新的思考和實(shí)踐。

       在過(guò)去的半個(gè)世紀(jì)里，前列腺癌成為很多國(guó)家男性中最常被診斷出的癌癥。幾十年前就有專家提出哪些患者有可能被治愈和最終是否能被治愈的問題，這些問題在今天的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)模式下得到了一定的解答，它讓我們離真正治愈越來(lái)越近。精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)技術(shù)的不斷進(jìn)步，使新療法的開發(fā)對(duì)于分子定義的疾病亞型有了更可預(yù)測(cè)的方向。正如諾華腫瘤醫(yī)學(xué)部泌尿腫瘤負(fù)責(zé)人覃毅女士所說(shuō)“癌癥的疾病管理已逐漸脫離傳統(tǒng)的粗放模式，通過(guò)更早期和更精準(zhǔn)的診斷和治療，使不同成因，不同病程的前列腺癌患者能夠生存的更長(zhǎng)更好，甚至治愈。前列腺癌的治療是在抗癌戰(zhàn)役中運(yùn)用精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)讓患者和腫瘤醫(yī)生都備受鼓舞的成功的例子。”

       本期關(guān)于數(shù)字生物標(biāo)志物的文章則很好的呼應(yīng)了以患者和臨床價(jià)值為核心的話題，數(shù)字生物標(biāo)志物作為對(duì)臨床終點(diǎn)重要的補(bǔ)充，有助于對(duì)臨床研發(fā)和臨床治療的全方位的提升。同時(shí)它響應(yīng)了提升患者生活品質(zhì)、降低治療負(fù)擔(dān)的需求；我們期待便捷的院外數(shù)字生物標(biāo)志物收集技術(shù)使越來(lái)越多的患者能夠在正確的時(shí)間接受正確的治療和干預(yù)，帶來(lái)更好預(yù)后。

      承接上期，有相當(dāng)數(shù)量的“老藥”在應(yīng)對(duì)新冠肺炎疫情中申請(qǐng)了“新用”，如何利用FDA現(xiàn)有的制度體系加速“老藥新用”批準(zhǔn)上市，并在研發(fā)早期獲得FDA的指導(dǎo)。緊急使用授權(quán)至完全獲批——在未知領(lǐng)域開辟新道路一文的第二部分為我們解讀了采用505(b)(2)藥品批準(zhǔn)上市路徑開發(fā)應(yīng)對(duì)當(dāng)前的公共衛(wèi)生危機(jī)的治療方法一些關(guān)鍵考量因素。另一個(gè)近年來(lái)備受各國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)重視的是上市后藥物警戒，而為應(yīng)對(duì)疫情進(jìn)行的大量緊急授權(quán)使用將這一工作在全球范圍內(nèi)提升到了一個(gè)新的高度。藥物警戒主文件可以認(rèn)為是這一切的基礎(chǔ)，雖然一些國(guó)家要求脫胎于歐盟法規(guī)，但是區(qū)域間出于相似目給出的不同編寫要求與監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)，反而會(huì)成為全球范圍內(nèi)執(zhí)行協(xié)調(diào)統(tǒng)一的藥物警戒工作的潛在障礙，來(lái)自PSMF網(wǎng)絡(luò)工作組的專家們給出了他們的分析與協(xié)調(diào)建議。

       促進(jìn)創(chuàng)新與實(shí)現(xiàn)全球監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)一體化是各國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)一直以來(lái)的重要工作目標(biāo)，隨著對(duì)真實(shí)世界數(shù)據(jù)及證據(jù)更加深入的理解，日本PMDA通過(guò)一些列措施與法案推動(dòng)真實(shí)世界數(shù)據(jù)及證據(jù)在藥品、醫(yī)療器械全生命周期的應(yīng)用，開辟新的研發(fā)與監(jiān)管通路。在最后一篇文章中，PMDA首席執(zhí)行官對(duì)于日本RWE和RWD的總結(jié)與見解為我們提供了有益的參考。

目錄

P3 精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)與數(shù)字化

更加精準(zhǔn)化的前列腺癌治療

P6 精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)與數(shù)字化

改善癌癥患者生活質(zhì)量的數(shù)字生物標(biāo)志物

Moonshot贊助遠(yuǎn)程智能研究，旨在更好地收集癌癥治療效果的相關(guān)數(shù)據(jù)

為了加速癌癥的科學(xué)發(fā)現(xiàn)，促進(jìn)廣泛合作并改善數(shù)據(jù)共享，美國(guó)國(guó)家癌癥研究所（NCI）啟動(dòng)“癌癥登月計(jì)劃”。DigiBioMarC研究便是Moonshot 基金會(huì)支持的眾多項(xiàng)目之一，旨在了解和改善接受癌癥治療的患者的生活質(zhì)量。

P9 疫情之下的監(jiān)管對(duì)策

緊急使用權(quán)至完全獲批—在未知領(lǐng)域開辟新道路

第二部分：解讀505(b)(2)藥品審批途徑

上期，我們概述了新型療法從緊急使用授權(quán)（EUA）到完全獲批的第一種路徑。本期將揭開505(b)(2)藥品批準(zhǔn)上市路徑的神秘面紗，為當(dāng)前正考慮利用此路徑開發(fā)治療方法的機(jī)構(gòu)可提供一些關(guān)鍵的考量因素。

P12 藥物警戒

藥物警戒體系主文件的全球化：挑戰(zhàn)和機(jī)遇

2010年，歐盟法規(guī)引入了藥物警戒體系主文件（PSMF）的相關(guān)要求。PSMF對(duì)歐洲上市許可持有人的藥物警戒體系進(jìn)行了描述，并且根據(jù)法規(guī)內(nèi)容，承認(rèn)該體系符合法規(guī)的要求。自2012年以來(lái)， PSMF的概念在歐盟以外的國(guó)家/地區(qū)不斷發(fā)展， 給維護(hù)和撰寫相關(guān)文檔的從業(yè)者帶來(lái)挑戰(zhàn)。

P15 真實(shí)世界數(shù)據(jù)的應(yīng)用

真實(shí)世界數(shù)據(jù)和真實(shí)世界證據(jù)在日本監(jiān)管領(lǐng)域中的應(yīng)用

來(lái)自日本藥品和醫(yī)療器械管理局（PMDA）首席執(zhí)行官的觀點(diǎn)