點(diǎn)擊下載|DIA Global Forum中文版2022年10月刊全文

內(nèi)容導(dǎo)讀 

       隨著醫(yī)學(xué)生物科技的不斷發(fā)展，越來(lái)越多安全有效的治療方法不斷地給病人帶來(lái)了更大的獲益。我們醫(yī)藥工作者每天通過(guò)不同的渠道獲取著最新的信息。本月的DIA Global Forum中文版是我們從海量信息中篩選出的精華，也是與我們中國(guó)的藥物研發(fā)者更相關(guān)有價(jià)值的知識(shí)。在本期內(nèi)容我們主要聚焦了腫瘤新靶點(diǎn)與精準(zhǔn)治療，亞太區(qū)域的數(shù)字化技術(shù)在藥物研發(fā)、臨床監(jiān)管的應(yīng)用與進(jìn)展，以及以患者為核心的全球化的監(jiān)管機(jī)遇。

       盡管腫瘤的發(fā)病率在不斷的上升，我們治療腫瘤的方法與手段也在不斷延長(zhǎng)腫瘤患者的壽命，提高他們的生活質(zhì)量。相對(duì)于傳統(tǒng)的化療方法，腫瘤免疫療法的出現(xiàn)，革命化地提升了腫瘤治療的安全性與有效性。但是近幾年來(lái)，免疫療法的局限性也逐漸顯現(xiàn)，包括但不限于像耐藥性、自身免疫毒性等。在本期內(nèi)容中，David Fox發(fā)布了他們最近在CD6方面的工作。CD6作為自身免疫疾病的靶點(diǎn)已經(jīng)研究了數(shù)年。Dr. Fox依據(jù)他們的實(shí)驗(yàn)結(jié)果提出了CD6也可能成為一個(gè)癌癥的免疫治療的新靶點(diǎn)——一個(gè)具有雙重效應(yīng)的靶點(diǎn)。如能臨床驗(yàn)證，有希望為腫瘤免疫治療提高一個(gè)新的臺(tái)階。安全有效地治療腫瘤在很大程度上取決于對(duì)于腫瘤分子分型基因突變的精準(zhǔn)診斷。僅僅是傳統(tǒng)的組織分型已經(jīng)無(wú)法為有效的靶向治療提供基因病理的基礎(chǔ)。有效的靶向治療取決于精準(zhǔn)的基因診斷。Cobain的文章對(duì)于使用下一代測(cè)序?yàn)榘┌Y患者提供治療決策的作用進(jìn)行了詳細(xì)的討論。要開(kāi)發(fā)出有效的靶向藥物，首先要精準(zhǔn)地診斷出導(dǎo)致癌細(xì)胞組織形成的突變基因。這也是現(xiàn)代精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的突破點(diǎn)。我國(guó)在腫瘤的分子診斷上還有很長(zhǎng)的路要走，這也漸漸成為我國(guó)腫瘤靶向藥開(kāi)發(fā)的瓶頸，也是在敏感的病人上正確使用已經(jīng)開(kāi)發(fā)的靶向藥的羈絆。

       數(shù)字技術(shù)人工智能技術(shù)已經(jīng)漸漸地在現(xiàn)代醫(yī)學(xué)與藥物研發(fā)展開(kāi)了應(yīng)用。在技術(shù)層面上，全球不同的國(guó)家都有著差距不大的起點(diǎn)。但是各國(guó)的法規(guī)在不同程度上制約著數(shù)字技術(shù)在藥物研發(fā)、臨床病人管理、數(shù)據(jù)庫(kù)的建立與使用等方面的廣泛使用與進(jìn)步。我們都知道數(shù)字化技術(shù)在加速醫(yī)藥研發(fā)、提高臨床診療管理、治療用藥的安全、降低新藥開(kāi)發(fā)的花費(fèi)與時(shí)間，以及治療費(fèi)用等方面具有無(wú)窮的潛力。在醫(yī)學(xué)醫(yī)藥領(lǐng)域里充分利用數(shù)字化工具是我們每個(gè)人的使命。在這一期的文章里，我們給大家展示了東盟國(guó)家在數(shù)字化技術(shù)上的規(guī)范使用以及國(guó)家之間在法規(guī)政策上的協(xié)調(diào)配合的重要性與價(jià)值（Chow SY, et. al.)。隨著數(shù)字技術(shù)的廣泛使用，大規(guī)模地收集與儲(chǔ)存，分析海量的醫(yī)療數(shù)據(jù)和臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)變得可行。它的巨大價(jià)值也正在漸漸被認(rèn)同。有效安全地使用好這個(gè)數(shù)據(jù)寶庫(kù)是我們每個(gè)醫(yī)藥工作者的責(zé)任。Bisordi在他們的文章中討論了亞太地區(qū)的數(shù)字健康和數(shù)據(jù)聯(lián)盟的建設(shè)與發(fā)展。這種區(qū)域性的以至于全球性的合作與統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)也在Miksinski的文章中從另一個(gè)角度做了更細(xì)致的討論。

       DIA是我們每個(gè)醫(yī)藥研發(fā)人不可缺的平臺(tái)。DIA中國(guó)也為中國(guó)與全球的醫(yī)藥研發(fā)者架設(shè)了一個(gè)個(gè)的橋梁。在諸多的DIA中國(guó)的活動(dòng)中，DIA社區(qū)展示了他們的獨(dú)特魅力。DIA社區(qū)不僅在藥物研發(fā)政策、技術(shù)及策略等方面為DIA會(huì)員們提供了非常專業(yè)的信息，同時(shí)也為政府監(jiān)管機(jī)構(gòu)，大學(xué)醫(yī)院的學(xué)者，藥企的研發(fā)者提供了一個(gè)不可替代的交流、討論和溝通的平臺(tái)。最為可貴的是，通過(guò)不同職能部門(mén)的社區(qū)建立，它也提供了人才成長(zhǎng)發(fā)展的平臺(tái)。我希望在這一期通過(guò)DIA致謝項(xiàng)目管理社區(qū)主席的短文來(lái)感謝DIA中國(guó)的社區(qū)為中國(guó)與全球的藥物研發(fā)做出的巨大貢獻(xiàn)。

       在這信息爆炸的時(shí)代，我們又常常被太多信息所累。我希望這期的濃縮的精華能讓各位讀者輕松獲取你所需的營(yíng)養(yǎng)。

王興利

DIA 中國(guó)顧問(wèn)委員會(huì)成員

DIA Global Forum 中文版編委

目錄

P3 腫瘤新靶點(diǎn)與精準(zhǔn)醫(yī)療

CD6：癌癥免疫治療的新靶點(diǎn)

CD6是人類淋巴細(xì)胞上的細(xì)胞表面糖蛋白，由于其遺傳性缺失或用抗CD6單克隆抗體治療可以防止甚至逆轉(zhuǎn)自身免疫，目前正在成為許多自身免疫性疾病的有吸引力的治療靶點(diǎn)。最新研究強(qiáng)烈建議，將抗CD6作為一種新的癌癥免疫療法進(jìn)行評(píng)估。

P7 腫瘤新靶點(diǎn)與精準(zhǔn)醫(yī)療

下一代測(cè)序（NGS）為轉(zhuǎn)移性癌癥患者的治療決策提供信息檢測(cè)對(duì)象、時(shí)機(jī)及頻率

下一代測(cè)序（NGS）通常用于晚期轉(zhuǎn)移性癌癥患者的臨床管理，以確定潛在的治療靶點(diǎn)。目前，NGS已被納入某些疾病的標(biāo)準(zhǔn)臨床管理實(shí)踐，以識(shí)別出那些能夠預(yù)測(cè)從FDA批準(zhǔn)的療法中獲益的生物標(biāo)志物。

P10 亞太地區(qū)數(shù)字化技術(shù)的應(yīng)用

東盟制藥市場(chǎng)的數(shù)字化

在制藥領(lǐng)域，數(shù)字化有眾多發(fā)揮其優(yōu)勢(shì)的機(jī)會(huì)。2021年，東盟發(fā)表官方聲明，強(qiáng)調(diào)在所有部門(mén)開(kāi)展數(shù)字化的重要性。通過(guò)在臨床試驗(yàn)中使用新的數(shù)字終點(diǎn)、使用數(shù)字健康工具和技術(shù)收集患者數(shù)據(jù)，以及促進(jìn)遠(yuǎn)程智能臨床試驗(yàn)的開(kāi)展，數(shù)字化可廣泛用于優(yōu)化藥物開(kāi)發(fā)過(guò)程和時(shí)間表。

P12 亞太地區(qū)數(shù)字化技術(shù)的應(yīng)用

加速醫(yī)療保健數(shù)據(jù)的使用

亞太地區(qū)數(shù)據(jù)健康與數(shù)字聯(lián)盟

P15 以患者為中心

以患者為中心&產(chǎn)品質(zhì)量：實(shí)現(xiàn)全球領(lǐng)導(dǎo)力的機(jī)遇

P18 DIA社區(qū)

DIA致謝項(xiàng)目管理社區(qū)主席

P19 DIA社區(qū)

DIA統(tǒng)計(jì)論壇

估計(jì)目標(biāo)框架下的敏感性分析及缺失數(shù)據(jù)的處理

——基于復(fù)合終點(diǎn)的臨界點(diǎn)