點擊下載|DIA Global Forum中文版2022年10月刊全文

內容導讀 

       隨著醫學生物科技的不斷發展，越來越多安全有效的治療方法不斷地給病人帶來了更大的獲益。我們醫藥工作者每天通過不同的渠道獲取著最新的信息。本月的DIA Global Forum中文版是我們從海量信息中篩選出的精華，也是與我們中國的藥物研發者更相關有價值的知識。在本期內容我們主要聚焦了腫瘤新靶點與精準治療，亞太區域的數字化技術在藥物研發、臨床監管的應用與進展，以及以患者為核心的全球化的監管機遇。

       盡管腫瘤的發病率在不斷的上升，我們治療腫瘤的方法與手段也在不斷延長腫瘤患者的壽命，提高他們的生活質量。相對于傳統的化療方法，腫瘤免疫療法的出現，革命化地提升了腫瘤治療的安全性與有效性。但是近幾年來，免疫療法的局限性也逐漸顯現，包括但不限于像耐藥性、自身免疫毒性等。在本期內容中，David Fox發布了他們最近在CD6方面的工作。CD6作為自身免疫疾病的靶點已經研究了數年。Dr. Fox依據他們的實驗結果提出了CD6也可能成為一個癌癥的免疫治療的新靶點——一個具有雙重效應的靶點。如能臨床驗證，有希望為腫瘤免疫治療提高一個新的臺階。安全有效地治療腫瘤在很大程度上取決于對于腫瘤分子分型基因突變的精準診斷。僅僅是傳統的組織分型已經無法為有效的靶向治療提供基因病理的基礎。有效的靶向治療取決于精準的基因診斷。Cobain的文章對于使用下一代測序為癌癥患者提供治療決策的作用進行了詳細的討論。要開發出有效的靶向藥物，首先要精準地診斷出導致癌細胞組織形成的突變基因。這也是現代精準醫學的突破點。我國在腫瘤的分子診斷上還有很長的路要走，這也漸漸成為我國腫瘤靶向藥開發的瓶頸，也是在敏感的病人上正確使用已經開發的靶向藥的羈絆。

       數字技術人工智能技術已經漸漸地在現代醫學與藥物研發展開了應用。在技術層面上，全球不同的國家都有著差距不大的起點。但是各國的法規在不同程度上制約著數字技術在藥物研發、臨床病人管理、數據庫的建立與使用等方面的廣泛使用與進步。我們都知道數字化技術在加速醫藥研發、提高臨床診療管理、治療用藥的安全、降低新藥開發的花費與時間，以及治療費用等方面具有無窮的潛力。在醫學醫藥領域里充分利用數字化工具是我們每個人的使命。在這一期的文章里，我們給大家展示了東盟國家在數字化技術上的規范使用以及國家之間在法規政策上的協調配合的重要性與價值（Chow SY, et. al.)。隨著數字技術的廣泛使用，大規模地收集與儲存，分析海量的醫療數據和臨床試驗數據變得可行。它的巨大價值也正在漸漸被認同。有效安全地使用好這個數據寶庫是我們每個醫藥工作者的責任。Bisordi在他們的文章中討論了亞太地區的數字健康和數據聯盟的建設與發展。這種區域性的以至于全球性的合作與統一標準也在Miksinski的文章中從另一個角度做了更細致的討論。

       DIA是我們每個醫藥研發人不可缺的平臺。DIA中國也為中國與全球的醫藥研發者架設了一個個的橋梁。在諸多的DIA中國的活動中，DIA社區展示了他們的獨特魅力。DIA社區不僅在藥物研發政策、技術及策略等方面為DIA會員們提供了非常專業的信息，同時也為政府監管機構，大學醫院的學者，藥企的研發者提供了一個不可替代的交流、討論和溝通的平臺。最為可貴的是，通過不同職能部門的社區建立，它也提供了人才成長發展的平臺。我希望在這一期通過DIA致謝項目管理社區主席的短文來感謝DIA中國的社區為中國與全球的藥物研發做出的巨大貢獻。

       在這信息爆炸的時代，我們又常常被太多信息所累。我希望這期的濃縮的精華能讓各位讀者輕松獲取你所需的營養。

王興利

DIA 中國顧問委員會成員

DIA Global Forum 中文版編委

目錄

P3 腫瘤新靶點與精準醫療

CD6：癌癥免疫治療的新靶點

CD6是人類淋巴細胞上的細胞表面糖蛋白，由于其遺傳性缺失或用抗CD6單克隆抗體治療可以防止甚至逆轉自身免疫，目前正在成為許多自身免疫性疾病的有吸引力的治療靶點。最新研究強烈建議，將抗CD6作為一種新的癌癥免疫療法進行評估。

P7 腫瘤新靶點與精準醫療

下一代測序（NGS）為轉移性癌癥患者的治療決策提供信息檢測對象、時機及頻率

下一代測序（NGS）通常用于晚期轉移性癌癥患者的臨床管理，以確定潛在的治療靶點。目前，NGS已被納入某些疾病的標準臨床管理實踐，以識別出那些能夠預測從FDA批準的療法中獲益的生物標志物。

P10 亞太地區數字化技術的應用

東盟制藥市場的數字化

在制藥領域，數字化有眾多發揮其優勢的機會。2021年，東盟發表官方聲明，強調在所有部門開展數字化的重要性。通過在臨床試驗中使用新的數字終點、使用數字健康工具和技術收集患者數據，以及促進遠程智能臨床試驗的開展，數字化可廣泛用于優化藥物開發過程和時間表。

P12 亞太地區數字化技術的應用

加速醫療保健數據的使用

亞太地區數據健康與數字聯盟

P15 以患者為中心

以患者為中心&產品質量：實現全球領導力的機遇

P18 DIA社區

DIA致謝項目管理社區主席

P19 DIA社區

DIA統計論壇

估計目標框架下的敏感性分析及缺失數據的處理

——基于復合終點的臨界點